A pesquisadora de Narcolepsia Lois E. Krahn, MD, compartilha sua visão dos tratamentos emergentes e seus esforços para compreender a origem das doenças.
Narcolepsia em Foco: O Futuro da Pesquisa do Sono
Por Lois E. Krahn, MD, como foi dito a Sarah Ludwig Rausch
Há 25 anos faço trabalho de narcolepsia e nunca houve um tempo com tanta atividade em tantas frentes diferentes. Para as pessoas que vivem com esta doença, é incrivelmente excitante. Eu vejo isto todos os dias.
Dormir é um desafio para entender por causa de sua própria natureza. Uma pessoa não está totalmente consciente de seu ambiente ou de seu comportamento quando está dormindo, então sua capacidade de monitorar a si mesma e descrever o que está fazendo é limitada. As pessoas com narcolepsia se encontram trocando do despertar para o sono e do sono para o despertar. Elas estão cientes do que acontece quando estão acordadas, mas quando estão dormindo, não são capazes de descrever o que estão pensando ou o que estão experimentando.
Portanto, temos que confiar em questões de dados, estudos do sono e outras fontes de informação para entender as questões. Ao contrário de outros campos da medicina, como a psiquiatria, onde dependemos de um paciente para nos dizer o que está acontecendo, precisamos de outras fontes para complementar o que a pessoa com narcolepsia pode nos dizer. Acho benéfico poder falar com familiares ou amigos próximos que observaram pessoas quando estavam dormindo e podem nos contar o que aconteceu. Também confiamos em outros testes de laboratório.
Desenvolvimentos notáveis
Este tem sido um momento de incrível atividade no tratamento da narcolepsia. Durante um longo período, tivemos um conjunto de medicamentos que usaríamos para ajudar as pessoas. Então, em 2019, a FDA aprovou dois novos medicamentos.
Um era novinho em folha e nunca havia sido usado em lugar algum. Chama-se solriamfetol (Sunosi). O outro foi usado por algum tempo na Europa e foi aprovado para uso nos Estados Unidos. Este é chamado de pitolisant (Wakix). Eles também aprovaram um medicamento mais antigo chamado oxibato de sódio (Xyrem) para uso em crianças.
Além disso, há estudos em andamento para desenvolver ainda mais. Uma nova forma de sais oxibato (Xywav), que não contém tanto sódio, foi aprovada em 2020. Há outra forma de oxibato de sódio sendo testada que é uma dose única por noite. Neste momento, você tem que tomá-lo duas vezes por noite.
Continuação
Obtendo clareza sobre as causas
Penso que também temos uma melhor compreensão das causas da narcolepsia. Para muitas pessoas, ela resulta de um processo auto-imune - o sistema imunológico ataca células cerebrais que produzem um peptídeo, ou composto, chamado de hipocretina ou orexina. Há um programa de pesquisa empolgante que analisa medicamentos que aumentam a atividade da hipocretina/orexina no cérebro. Esses estudos estão apenas começando, mas representam um novo tratamento possível que pode chegar às questões subjacentes que as pessoas com narcolepsia têm.
Outro desenvolvimento interessante foi bastante recente. Nos Estados Unidos, não havia uma maneira de medir os níveis de hipocretina/orexina, a menos que fosse em um laboratório de pesquisa. Agora existe um laboratório comercial, que por acaso é afiliado à minha instituição, Mayo Medical Lab, que pode medir os níveis de hipocretina/orexina em amostras de fluido espinhal que lhes são enviadas. Costumava levar muito tempo para obter resultados, mas agora é algo muito mais disponível aos médicos, e portanto às pessoas com narcolepsia.
Melhores Tratamentos, Diagnóstico mais Rápido
Minha experiência com outras doenças é que quanto mais opções de tratamento existem, mais pessoas são encorajadas que talvez haja algo lá fora que possa ajudar. Em vez de apenas passar e lutar e talvez não prestar muita atenção aos seus problemas, é mais provável que elas procurem ajuda. Muitas pessoas têm narcolepsia e nunca são diagnosticadas e, portanto, nunca são tratadas.
Minha própria esperança pessoal é que mais pessoas com narcolepsia e suas famílias digam, Você sabe, que algo não parece muito certo. Vamos ver se conseguimos descobrir se é um problema e se há um tratamento para ele, em vez de simplesmente viver com ele. Viver com ele pode não ser o ideal, porque se uma pessoa adormece enquanto dirige, isso a coloca a ela e aos outros em risco. Ou podem não se sair bem na escola, ou podem estar tendo dificuldade em ser um funcionário ou pai efetivo.
Quanto ao rumo da pesquisa, acho que vamos ter mais ferramentas para tratar as pessoas. Então poderemos determinar que existem diferentes subtipos de narcolepsia. Neste momento sabemos de dois tipos: As pessoas que têm uma condição chamada cataplexia e aquelas que não têm cataplexia. Pessoalmente, acho que provavelmente existem outras características que predizem uma resposta das pessoas a um ou outro tratamento.
E então, à medida que criamos mais tratamentos, podemos ser mais capazes de ajudar mais pessoas a obter alívio de seus sintomas. Espero que possamos, de alguma forma, identificar as pessoas em risco e encontrar maneiras de intervir logo após o início. Sua doença poderia ser menos grave porque não ficarão tanto tempo sem tratamento.
