A FDA está a rever um fármaco que tem mostrado poucas provas de que possa ajudar a tratar a esclerose lateral amiotrófica.
A FDA analisa o medicamento ALS com dados modestos
Por Carolyn Crist
Mar. 25, 2022 -- A FDA está a rever provas de um fármaco que poderia ajudar a ELA, ou esclerose lateral amiotrófica.
A FDA reúne-se na próxima semana para rever publicamente as provas de um pequeno estudo em fase intermédia do AMX0035, um medicamento fabricado pela Amylyx Pharmaceuticals, que mostra efeitos modestos no declínio dos pacientes.
O efeito está lá, mas não é um homerun, disse Jeffrey Rothstein, MD, director do Centro Robert Packard de Investigação de ALS da Universidade Johns Hopkins, à The Associated Press.
Será que funciona realmente? Não sei, disse ele. É por isso que o Id gosta de ver um segundo estudo.
Pacientes e defensores insistiram na aprovação de um medicamento para tratar a doença neurodegenerativa, também conhecida como doença de Lou Gehrigs. A ALS danifica as células nervosas e leva a um declínio na capacidade de andar, falar, engolir e respirar. Não há cura, e a maioria das pessoas morre em 3-5 anos.
A FDA requer normalmente dois grandes ensaios clínicos em fase avançada para aprovação. Para condições mortais, como o cancro, pode ser aceite um estudo com resultados promissores.
No ano passado, os reguladores federais disseram que a Amylyx teria de realizar um grande ensaio antes de procurar a aprovação. No entanto, após meses de lobby por parte de pacientes e defensores, a FDA disse que a empresa poderia apresentar um pedido com base no estudo mais pequeno.
Os peritos de saúde manifestaram preocupação com a mudança de direcção. Os investigadores governamentais estão a analisar nos últimos anos a aprovação da Aduhelm, um medicamento para o Alzheimer que pode oferecer poucos benefícios aos pacientes. A investigação está a analisar se a FDA sentiu pressão com base no lobby de grupos de Alzheimers e empresas farmacêuticas.
Isto é o que muitas pessoas estavam preocupadas em termos do precedente para a FDA aprovar a Aduhelm, disse à AP Joseph Ross, MD, professor de medicina e saúde pública na Universidade de Yale.
Essencialmente capitularam à pressão tanto da indústria como da defesa dos pacientes, em oposição a respeitarem a ciência, disse ele.
Na semana passada, Amylyx anunciou o lançamento de um programa de acesso alargado para o AMX0035, que dá acesso a potenciais terapias antes da aprovação pela FDA. O programa está a decorrer em paralelo com um ensaio da fase 3 em curso.
A FDA vai publicar uma revisão inicial do medicamento Amylyx antes da reunião de quarta-feira, informou a AP. O fármaco é uma combinação de dois outros ingredientes, um medicamento receitado para doenças hepáticas e um suplemento dietético. Amylyx patenteou a combinação e diz que os químicos trabalham em conjunto para proteger as células de danos.
No pequeno estudo com 137 pacientes, os pacientes com ALS sentiram uma melhoria mensurável, mas a terapia não mostrou um efeito nos resultados laboratoriais. Aqueles que tomaram o medicamento progrediram 25% mais lentamente do que aqueles que tomaram um placebo, de acordo com um questionário de 48 pontos que rastreava funções como o andar, a caligrafia e a deglutição. A diferença de 2,3 pontos na pontuação foi estatisticamente significativa, informou a AP, embora os peritos de saúde tenham debatido o que isso acabou por significar para os pacientes.
Em Setembro de 2020, um editorial no New England Journal of Medicine chamou aos resultados incrementais e modestos, recomendando estudos grandes e a longo prazo antes de uma aprovação.
A FDA aprovou duas terapias para a ALS, com a mais eficaz a prolongar a vida em vários meses. Espera-se que o fármaco Amylyx tenha um benefício semelhante.
O painel de peritos externos da FDAs, que se reúne na quarta-feira, votou contra a Aduhelm no ano passado. A FDA aprovou o medicamento de qualquer modo, o que levou três membros do grupo consultivo independente a demitir-se. Dado que os mesmos cientistas e líderes da FDA estarão envolvidos na decisão da Amylyx nas próximas semanas, informou a AP, a aprovação poderia provavelmente acontecer.
