Novo medicamento aprovado para a comunidade de células falciformes não atendidas

Por Lindsay Kalter

3 de janeiro de 2022 -- Josiah Oyeleye, de dez anos de idade, é uma criança muito diferente do que era há 3 anos, de acordo com sua mãe, Ife. Enquanto seus pares tinham uma energia aparentemente sem limites, Josias se cansava rapidamente e precisava de cochilos freqüentes.

A fadiga intensa é apenas um dos muitos sintomas debilitantes da doença falciforme, um distúrbio hereditário do sangue que Josias foi diagnosticado aos 3 semanas de idade.

Mas Josias deu uma virada quando se inscreveu em um ensaio clínico para Oxbryta, um tratamento para a doença falciforme que acabou de ser aprovado para crianças de 4 a 11 anos. O medicamento, que a FDA aprovou em dezembro, trata a causa raiz da doença em vez dos sintomas, preenchendo um vazio para a população de pacientes cronicamente carentes, dizem os médicos.

Só fazendo coisas básicas como brincar, é preciso fazer intervalos, disse Ife, que vive na área de Atlanta. Agora, isso se foi, ele deixou de fazer a sesta, e é muito óbvio que ele é como seus amigos, seus pares. Estamos verdadeiramente gratos.

A irmã Josiahs, Micaiah, e o pai, Fola, também vivem com a doença.

A doença das células falciformes é marcada pela hemoglobina defeituosa, ou a proteína dos glóbulos vermelhos do sangue que transporta oxigênio para os tecidos do corpo. Isto muda a forma e a textura dos glóbulos vermelhos do sangue.

As células, que normalmente são lisas e em forma de disco, tornam-se em forma de lua crescente, assemelhando-se a uma foice. Elas também são rígidas e pegajosas, fazendo com que se aglomerem.

Isto pode causar uma ampla gama de complicações, incluindo danos aos órgãos, derrame e dor crônica.

Afeta desproporcionalmente as pessoas de cor. A doença ocorre em cerca de 1 em cada 365 nascimentos de negros ou afro-americanos, e cerca de 1 em cada 16.300 nascimentos de hispânicos americanos.

O uso ampliado da Oxbryta, feito pela empresa farmacêutica Global Blood Therapeutics, com sede em São Francisco, representa uma era renascentista para a doença falciforme, diz Clark Brown, MD, hematologista pediátrico da Childrens Healthcare of Atlanta e investigador primário dos ensaios clínicos da Oxbryta.

Há uma enorme necessidade não atendida nesta população de pacientes, diz ele. Agora há uma maior consciência sobre a necessidade e uma melhor defesa para a população de pacientes.

De acordo com os pesquisadores, o viés racial tem dificultado o progresso das células falciformes durante anos, levando ao escasso tratamento da dor e à falta de conhecimento entre os profissionais de saúde. Os pacientes com células falciformes em um hospital esperaram 60% mais tempo para receber medicação para a dor do que outros pacientes que relataram dor menos severa e foram triados em uma categoria menos séria. De acordo com uma pesquisa de 2015, apenas 20% dos médicos de família disseram que se sentiam confortáveis para tratar a doença falciforme.

Há poucos tratamentos para a doença, sendo o mais comum o medicamento hidroxiureia. Mas ela foi usada pela primeira vez como tratamento de câncer, e muitos médicos hesitam em prescrevê-la devido a preocupações com a segurança, diz Brown. Ela pode reduzir o número de glóbulos brancos e exigir exames de sangue freqüentes, enquanto o perfil de segurança da Oxbrytas é muito mais suave, pois a droga às vezes causa uma erupção cutânea ou perturbação no estômago.

Brown diz que as crianças com a doença correm o risco de ter complicações que ameaçam a vida logo 6 meses após o nascimento.

O tratamento precoce é essencial, diz Brown. Espera-se que isso retarde a progressão da doença.

Oxbryta mantém a hemoglobina em uma forma particular que impede o empilhamento das células falciformes, prevenindo complicações como danos aos órgãos e dor, diz Kim Smith-Whitley, MD, chefe de pesquisa e desenvolvimento da Global Blood Therapeutics e hematologista pediátrica do Hospital Infantil da Filadélfia.

O empilhamento pode levar a mudanças nos pulmões, corações, rins, que podem impactá-los a longo prazo, diz ela. Seus cérebros não estão recebendo oxigênio suficiente em um quarto deles até os 5 anos de idade.

Enquanto Oxbryta para crianças de 12 anos ou mais vem em um comprimido que pode ser engolido, o medicamento recém aprovado é um comprimido que se dissolve em líquido. Ambos estão disponíveis para crianças a partir de 4 anos de idade?

Os pesquisadores estão investigando o uso de medicamentos para crianças até mesmo menores de 4 anos, com menos de 6 meses de idade, diz Smith-Whitley.

Pessoas com célula falciforme morrem 30 anos mais novas do que os colegas, diz Smith-Whitley. Agora temos outro medicamento que podemos usar para tratar as complicações da doença falciforme em crianças menores e o primeiro medicamento que trata diretamente da causa subjacente.