Biden's Pick for FDA recebe apoio bipartidário durante a audição

Por Kerry Dooley Young

14 de dezembro de 2021 -- Robert M. Califf, MD, planeja analisar de perto as políticas federais sobre prescrições de opiáceos em sua segunda volta esperada no regulador superior de produtos médicos dos EUA, bem como manter um controle mais próximo sobre o desempenho dos medicamentos aprovados com aprovações aceleradas.

Califf na terça-feira fez perguntas em campo em uma audiência no Senado sobre sua nomeação pelo Presidente Joe Biden para servir como administrador da FDA, um papel no qual serviu na administração Obama. Ele também falou sobre a necessidade de reforçar a capacidade das nações de manter um fornecimento adequado de produtos médicos essenciais, incluindo drogas.

Os membros do Comitê de Saúde, Educação, Trabalho e Pensões do Senado, que está tratando da nomeação para a Califórnia, foram em grande parte cordial e solidários durante a audiência. O Senador Patty Murray (D-WA), o presidente do comitê, e o presidente do painel, o Senador Richard Burr, da Carolina do Norte, dirigiram-se a Califf durante a audiência como se ele em breve voltasse a servir como líder do FDAs. Ambos estavam entre os senadores que votaram 89-4 para confirmar Califf em uma votação em fevereiro de 2016.

Califf foi previamente confirmado para liderar a FDA em uma votação bipartidária esmagadora e estou ansioso para trabalhar com ele novamente para garantir que a FDA continue a proteger as famílias em todo o país, manter o padrão ouro de segurança e eficácia, e colocar a ciência e os dados em primeiro lugar, disse Murray.

Menos entusiasmado com Califf foi o senador Bernie Sanders (I-VT), que estava entre os sete senadores que não votaram na nomeação da Califfs em 2016.

Sanders se opôs em 2016 aos laços da Califfs com a indústria farmacêutica e o fez novamente na terça-feira. Líder destacado na condução de ensaios clínicos, Califf tem trabalhado com muitos fabricantes de medicamentos. Mas na audiência, Califf disse que concorda com Sanders em uma idéia fortemente oposta pela indústria farmacêutica.

Em resposta à pergunta de Sanders, Califf disse que já está no registro como sendo a favor de que a Medicare negocia com a indústria sobre preços.

A FDA não tomaria parte direta nas negociações, pois este trabalho seria tratado pelos Centros de Serviços Medicare e Medicaid. Os democratas querem dar ao Medicare alguma autoridade nas negociações através de sua lei abrangente Build Back Better Act.

As pessoas nos Estados Unidos estão consternadas tanto com o custo dos medicamentos prescritos quanto com a distribuição generalizada de analgésicos prescritos que ajudaram a alimentar a atual epidemia de opiáceos, disse Sanders ao Califf. Muitas pessoas estarão preocupadas com um comissário da FDA que se beneficiou de laços estreitos com a indústria, disse Sanders.

Como eles vão acreditar que você vai ser uma voz independente e forte contra este interesse especial e enormemente poderoso? perguntou Sanders.

Estou totalmente de acordo com você sobre o conceito de que o preço dos produtos farmacêuticos é muito alto neste país, disse Califf em resposta.

Califf recebeu US$ 2,7 milhões em salário e bônus da Verily Life Sciences, a organização de pesquisa biomédica operada pela Alphabet Inc., empresa matriz do Google, de acordo com sua divulgação financeira federal. Ele também relatou ter ocupado cargos de diretoria nas empresas farmacêuticas AmyriAD e Centessa Pharmaceuticals PLC.

O governo Bloomberg informou que a Califf tem vínculos com cerca de 16 outras organizações de pesquisa e empresas de biotecnologia. O governo Bloomberg também disse que em seu serviço anterior da FDA, Califf manteve um quadro branco em seu escritório que listava todas as atividades e projetos que exigiam sua recusa, citando como fonte Howard Sklamberg, que era comissário adjunto da Califf.

Ele foi muito, muito, muito cuidadoso, Sklamberg, que agora é advogado da Arnold & Porter LLP, disse ao governo Bloomberg.

Trabalho a fazer em Opiáceos

Os senadores voltaram repetidamente ao tema dos opiáceos durante a audiência na Califórnia, refletindo profundas preocupações sobre os esforços dos FDAs para alertar sobre os riscos dos analgésicos receitados.

Estima-se que houve 100.306 mortes por overdose de medicamentos nos EUA nos 12 meses que terminaram em abril, um aumento de 28,5% das 78.056 mortes durante o mesmo período do ano anterior, de acordo com o CDC.

Califf disse que planeja se concentrar nas informações que a FDA transmite ao público sobre os riscos dos analgésicos receitados, incluindo um olhar sobre o que dizem os rótulos desses produtos.

Estou empenhado em fazer uma revisão abrangente da situação dos opiáceos, no início do meu mandato, disse Califf.

Califf indicou que os médicos ainda são muito rápidos para fornecer doses excessivas destes medicamentos, apesar de anos de esforços para conter seu uso. Ele disse que conhece parentes que receberam prescrições de 30 dias para opióides após uma pequena cirurgia.

Portanto, sei que temos trabalho a fazer, disse Califf.

As preocupações com o trabalho anterior dos FDAs na administração de opióides levaram a protestos de alguns senadores democratas sobre a perspectiva de Biden nomear a comissária interina da FDA, Janet Woodcock, MD, para o cargo permanente.

Na audiência, o senador Ben Ray Lujn (D-NM) levantou o caso da aprovação das FDAs do poderoso analgésico Zohydro. A agência aprovou esse medicamento apesar de uma votação de 11-2 contra ele pelo Comitê Consultivo de Drogas Anestésicas e Analgésicas da FDAs.

Lujn perguntou ao Califf o que ele faria se um comitê consultivo da FDA votasse esmagadoramente contra a recomendação de aprovação de um medicamento, como aconteceu no caso do Zohydro.

Embora não tenha sido mencionado por Lujn nesta troca durante a audiência com Califf, a rejeição do pessoal da FDA das recomendações dos comitês consultivos tem sido uma preocupação crescente entre os pesquisadores.

No ano passado, a agência aprovou aducanumab (Aduhelm, Biogen), um medicamento para a doença de Alzheimer, dispensando o conselho de seu Comitê Consultivo de Drogas do Sistema Nervoso Central e Periférico. Essa decisão provocou a renúncia de vários membros do painel. O pessoal da FDA também rejeitou anteriormente a conclusão que a maioria dos membros do mesmo comitê consultivo ofereceu em 2016 sobre eteplirsen (Exondys 51), um medicamento para a distrofia muscular de Duchenne.

Califf disse a Lujn que havia feito pesquisas recentes sobre quantas vezes o pessoal da FDA não concordava com as recomendações de um comitê consultivo. Ele disse que a FDA adota um rumo de ação diferente em cerca de 25% dos casos. Em cerca de três quartos desses casos, o pessoal da FDA opta por uma abordagem mais rigorosa em relação a permitir o acesso do público ao medicamento, em oposição a uma abordagem mais generosa como visto nos casos Zohydro, Aduhelm e Exondys 51.

Ainda assim, Califf disse que quando há um comitê consultivo de 11-2 votos contra a recomendação de um produto, os líderes da FDA precisam realmente dar uma olhada de perto no que está acontecendo.

Pergunta sobre Aprovações Aceleradas

A aprovação do FDAs de aducanumab chamou a atenção para um debate já em curso sobre as autorizações condicionais conhecidas como aprovações aceleradas.

A FDA tem usado este caminho desde os anos 90 para acelerar o acesso a medicamentos para condições graves. A troca pelo acesso antecipado é que a agência às vezes faz a chamada errada com base nas descobertas iniciais e esclarece que um medicamento não beneficia os pacientes como esperado.

A divisão FDAs contra o câncer está no meio de esforços públicos para tratar de casos em que os fabricantes de medicamentos não foram capazes de apresentar estudos que apoiem aprovações aceleradas de seus medicamentos oncológicos. Além disso, o Escritório do Inspetor Geral do Departamento de Saúde e Serviços Humanos anunciou em agosto que está revendo o tratamento do processo acelerado de aprovação de FDAs.

Na audiência de terça-feira, Burr grelhou Califf sobre como ele responderia às chamadas para mudar a forma como a FDA lida com o processo de aprovação acelerada.

Você pode se comprometer comigo e com os pacientes que podem confiar em tratamentos de ponta que você não apoiará os esforços para estreitar este caminho ou elevar a fasquia para os medicamentos a serem aprovados sob estes caminhos? Burr perguntou ao Califf.

Califf respondeu dizendo que era um fã da aprovação acelerada - para as condições certas.

Antes, em sua declaração inicial, Califf havia dito que sua mãe havia se beneficiado diretamente da aprovação acelerada de novos medicamentos para o mieloma múltiplo. Califf disse a Burr que havia passado inúmeras horas com grupos de pacientes e entendeu a necessidade de acelerar a aprovação de medicamentos para doenças graves.

Mas a FDA também tem que se certificar de cumprir sua parte do acordo firmado com aprovações aceleradas. Isto envolve verificar como estes medicamentos funcionam uma vez que são comercializados.

Estamos aceitando que há mais incerteza, disse Califf. Isso significa que temos que ter um sistema melhor para avaliar estes produtos à medida que são utilizados no mercado. E eu acho que há maneiras de fazermos isso agora. A tecnologia está tornando isso possível de maneiras que antes não era possível.

Preocupações com a Cadeia de Suprimentos Médicos

A Senadora Susan Collins (R-ME) perguntou à Califf sobre a vulnerabilidade do sistema médico dos EUA a interrupções da cadeia de fornecimento. Ela levantou preocupações sobre o domínio da Chinas na fabricação de antibióticos como exemplo. Ela perguntou se o Congresso poderia fazer mais para incentivar a fabricação doméstica de suprimentos médicos, como por exemplo, oferecendo incentivos fiscais.

Califf disse a Collins que compartilhava sua preocupação com a fabricação americana de ingredientes usados tanto em medicamentos de marca quanto em genéricos. Ele disse que recentemente serviu em um comitê da Academia Nacional de Medicina que está examinando questões da cadeia de fornecimento.

Este comitê divulgará em breve um relatório com recomendações específicas, disse Califf.

Nós não temos entidades competitivas suficientes no que se tornou uma espécie de negócio de commodity de fabricação de medicamentos, disse Califf. Portanto, precisamos de uma série de passos para tornar o sistema mais resiliente.