Gerenciando a Mastocitose Sistêmica Avançada através de Tratamento e Auto-Advocação para Cuidados

Compartilhar no Facebook Compartilhar no Twitter Compartilhar no Twitter Compartilhar no Pinterest Imprimir Email Salvar /* feature-ayvakit-nf-sf327390.1#b8ba1ff - Swain, Sibadatta @ 2022-04-07 20:56 */@import url(https://fonts.googleapis.com/css2?family=Lato:wght@400;700;900&display=swap);.ad-wrapper. ad-container-121 { margin-left: 50%; @media screen and (max-width: 1023px) { margin-left: 0% !important; }}}.ad-wrapper.ad-container-2026 { margin-left: 65%; @media screen and (max-width: 769px) { margin-left: 30% !important; }}}.module-conspon-attr { max-width: 990px; margin: 10px auto; padding: 0 0 0 2px;}.module-conspon-attr .conspon-attr-logo { largura: 100%; largura máxima: 130px;}h1.page-heading { largura máxima: 990px; margem: 18px auto;}.social-share-tools { largura máxima: 990px; margem: 15px auto; // padding-left: 3px; float: none;}@media screen and (largura máxima: 1239px) { . module-conspon-attr { largura: 100%; margem: 10px 0 10px 110px; } h1.page-heading { margem: 10px 0 10px 110px; } .social-share-tools { largura: 100%; margem: 15px 0 15px 101px; }}@media screen and (max-width: 1023px) { . module-conspon-attr { margin-left: 15px; } h1.page-head { margin-left: 15px !important; } .social-share-tools { margin-left: 15px; }}@media screen and (max-width: 767px) { . module-conspon-attr { margin-left: 10px; text-align: left; border-top: none; display: block; } h1.page-heading { margin-left: 10px; font-size: 2.5rem !important; } .social-share-tools { margin-left: 10px; }}.conspon { font-family: Lato,sans-serif; cor: #222; margin-left: 14%; largura: 100%; largura máxima: 650px;}@ tela e (largura máxima: 1023px) { .conspon { margin-left: 0!important; }}.conspon { font-family: Lato, sans-serif; cor: #222}.conspon .mb-25 { margin-bottom: 25px}.conspon .mt-27 { margin-top: 27px}.conspon .mt-25 { margin-top: 25px}.conspon .mtb-20 { margin-top: 20px}.conspon .mb-20 { margin-bottom: 20px}.conspon .mtb-20 { margin: 20px 0}.conspon .mtb-30 { margin: 30px 0}.conspon .mb-0 { margin-bottom: 0 !important}.conspon .mt-0 { margin-top: 0 !important}.conspon .mt-42 { margin-top: 42px}@media screen and (min-width:300px) and (max-width:1024px) { .conspon .mt-42 { margin-top: 20px }}}. conspon .itallic { font-style: italic}.conspon .section { margin: 20px 0}.conspon .section .dataheader { font-size: 22px; font-weight: 700; line-height: 1,27; cor: #222}.conspon .section .data-content { cor: #222; font-family: Lato, sans-serif; tamanho da fonte: 16px; espaçamento entre letras: normal; altura da linha: 1,38}.conspon .section .data-content .desktop-show { display: nenhum; cor: #222; font-weight: 400}@media screen and (min-width:768px) { .conspon .section .data-content .desktop-show { display: inline-block }}.conspon .section .data-content .mobile-show { display: none; color: #222; font-weight: 400}@media screen and (max-width:767px) { .conspon .section .data-content .mobile-show { display: inline-block }}.conspon .section .data-content a { color: #187aab; text-decoration: none}.conspon .section .data-content span { color: #187aab; font-weight: 700}.conspon .section .important { font-size: 16px}.conspon .section.parent-flex-container {/* display: flex; justify-content: space-between; flex-direction: row*/}.conspon .section.parent-flex-container . img-caption { margin-top: 8px; font-size: 14px}@media screen and (max-width:1024px) { .conspon .section.parent-flex-container { flex-direction: column }}@media screen and (min-width:1025px) { .conspon .section.parent-flex-container .desktop-row { width: 100%; margin-left: 0px }}.conspon .section. parent-flex-container .col-flex { /*display: flex; flex-direction: column*/ float: left; max-width: 310px; margin-right: 15px; width: 100%;}@media screen and (max-width:1024px) { .conspon .section.parent-flex-container .col-flex { float: none; width: 100%; max-width: 100%; }}}. conspon .pequeno texto { tamanho da fonte: 12px !importante}.conspon .pequeno texto.referência li { padding-esquerda: 15px}.conspon .seção-pé de seção .conteúdo de dados { tamanho da fonte: 16px; espaçamento entre letras: normal; altura da linha: 1,38}.conspon.copyright-disclaimer { cor: #000; tamanho da fonte: 16px}.conspon.copyright-disclaimer .copyright { margin-top: 2px}.conspon.copyright-disclaimer .disclaimer { margin-top: 26px; margin-bottom: 26px}.isi-main-content { padding: 0 !importante}.conspon .container-isi h2.maior { cor: #000}.conspon .container-isi ul { list-style: none}.conspon .container-isi ul li::antes { conteúdo: "\2022"; posição: absoluta; margem-esquerda: -24px; margem-top: 2px; cor: #0a3762; tamanho da fonte: 16px; altura da linha: 1.1}.conspon .container-isi ul>

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Nancie é voluntária em uma loja local sem fins lucrativos que apóia crianças com câncer.

Em 2005, Nancie visitou seu alergologista após desenvolver uma erupção cutânea. Ela recebeu testes de alergia e imunoterapia, o que levou a vários episódios de anafilaxia com risco de vida. Para a então mulher de 54 anos e mãe de dois, isso foi apenas o início de uma jornada física e emocionalmente desafiadora.

Nancie continuou a viver com sintomas inexplicáveis e recorrentes enquanto tentava encontrar um diagnóstico. Ela experimentou dores de estômago, náuseas, vômitos e anafilaxia. Ela descobriu que os estímulos externos, como vários alimentos, aditivos alimentares, drogas, inalantes, mudanças de temperatura, estresse e exercício contribuíram para seus sintomas, o que teve um impacto significativo em sua vida.

Nancie foi encaminhada a um especialista adicional, que revisou seu histórico médico e recomendou que ela fizesse uma biópsia da medula óssea. Uma avaliação de biópsia e outras avaliações levaram ao diagnóstico de mastocitose sistêmica (SM). O teste do biomarcador da amostra da biópsia também ajudou a identificar a mutação do KIT D816V, que causa a doença em cerca de 95% dos casos de SM.

Cerca de 32.000 pessoas nos Estados Unidos vivem com SM, uma doença rara na qual o corpo produz em excesso mastócitos, um tipo de célula chave do sistema imunológico.

Nos anos seguintes ao diagnóstico inicial de Nancie, seu especialista observou danos em órgãos e determinou que ela tinha SM Avançado, um subtipo de SM. Nesta doença potencialmente fatal, mastócitos anormais se acumulam em vários órgãos, incluindo a pele, a medula óssea e o intestino.

Enquanto a experiência de todos com Advanced SM é diferente, Nancie eventualmente desenvolveu um fígado e baço aumentados. Ela foi incapaz de digerir muitos alimentos, fazendo com que ela perdesse peso e experimentasse acúmulo de líquido no abdômen (ascite) e inchaço no estômago. Como resultado, Nancie estava em uma dieta restrita e só comia alimentos que ela mesma preparava por medo de ter uma reação potencial.

"Devido aos sintomas debilitantes associados ao SM avançado, a vida diária pode muitas vezes ser perturbada para as pessoas afetadas por esta doença, e elas são frequentemente limitadas em sua capacidade de trabalhar ou executar atividades rotineiras", disse o Dr. Tsewang Tashi, professor assistente de Medicina da Divisão de Hematologia e Malignidades Hematológicas do Huntsman Cancer Institute da Universidade de Utah, que atualmente supervisiona os cuidados de Nancie.

Com o tempo, Nancie foi incapaz de deixar sua casa com muita freqüência. Sua doença a impediu de viver seu estilo de vida anterior, que incluía viagens, e a forçou a se aposentar após 34 anos em seu trabalho.

Ao consultar médicos especializados em SM e aproveitando os recursos fornecidos pela The Mast Cell Disease Society (TMS) através de seu website e conferências anuais, Nancie aprendeu dicas sobre como administrar sua saúde e navegar pelos cuidados enquanto vivia com a doença.

Lições para os afetados por uma doença rara

Um dos conselhos mais importantes que Nancie dá a outras pessoas que vivem com uma doença rara é entender sua condição e se tornar seu próprio defensor. Ela acredita que é especialmente importante fazer uma parceria ativa com sua equipe de saúde, ouvir seu corpo e registrar regularmente todos os seus sintomas e compartilhá-los com seus médicos.

"Recomendo manter seu histórico médico em um só lugar, incluindo sintomas, medicamentos atuais e alergias, para que seja facilmente acessível e você esteja preparado para emergências ou visitas médicas", disse Nancie. "Como o SM Avançado pode levar a uma série de sintomas diferentes, achei crítico trabalhar com clínicos que têm experiência em gerenciar esses efeitos, mesmo que isso signifique viajar mais longe para vê-los".

Uma opção de tratamento para Nancie

Como a doença de Nancie persistiu, dois médicos locais determinaram que ela tinha um SM agressivo, um subtipo de SM avançado que pode levar à falência de órgãos e reduzir a sobrevivência. Considerando este diagnóstico desafiador, ela procurou uma segunda opinião de um especialista em SM e foi dirigida ao Dr. Michael Deininger.

"O SM avançado é causado principalmente pela mutação do KIT D816V - uma mudança genética que pode levar a efeitos de risco de vida devido ao crescimento anormal de mastócitos", disse a Dra. Deininger. "Historicamente, não havia opções de tratamento projetadas para visar este condutor subjacente do SM Avançado".

Em 2018, a Dra. Deininger inscreveu Nancie em um ensaio clínico estudando o avapritinib (agora conhecido como AYVAKIT®), uma terapia projetada para visar a mutação do KIT D816V e para ajudar a retardar o crescimento de mastócitos.

AYVAKIT é um medicamento aprovado pela FDA em junho de 2021 para tratar adultos com SM Avançado, incluindo SM agressivo, SM com neoplasia hematológica associada e leucemia de mastócitos. O AYVAKIT não é recomendado para o tratamento do SM Avançado em pessoas com baixa contagem de plaquetas (menos de 50 x 109/L). O AYVAKIT pode causar graves efeitos colaterais, incluindo sangramento no cérebro, efeitos colaterais cognitivos e toxicidade embrionáriafetal.

Por favor, veja as Informações Importantes de Segurança abaixo.

A vida de Nancie no tratamento

Embora as experiências individuais com o AYVAKIT variem, Nancie começou a se sentir melhor após o tratamento. Seu inchaço abdominal e dor de estômago diminuíram, permitindo que ela mantivesse uma dieta saudável e ganhasse peso.

Nancie permanece em estreito contato com sua equipe local de saúde para mantê-los informados sobre quaisquer efeitos colaterais que ela esteja experimentando com o medicamento, incluindo os efeitos cognitivos. Os efeitos colaterais mais comuns do AYVAKIT em pessoas com SM Avançado incluem retenção ou inchaço de líquidos, diarréia, náusea, cansaço e alterações em certos exames de sangue. Os médicos de Nancie também avaliam regularmente sua resposta ao tratamento e monitoram sua contagem de plaquetas para outros efeitos colaterais potenciais.

"Além de tomar AYVAKIT diariamente, agora estou incorporando uma variedade de escolhas de estilo de vida saudável, como o exercício", disse Nancie. "Sinto-me afortunada por poder desfrutar do ar livre e do tempo com meus amigos e família enquanto vivo com esta doença desafiadora. Eu aprecio particularmente o voluntariado em uma loja local que doa seus lucros líquidos a um hospital - é muito importante para mim retribuir".

Para mais informações, visite www.AYVAKIT.com.

INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA PARA O AYVAKIT

O AYVAKIT pode causar sérios efeitos colaterais, inclusive:

Sangramento em seu cérebro. Sangramento sério no cérebro pode acontecer durante o tratamento com AYVAKIT e pode levar à morte. Pare de tomar o AYVAKIT e informe imediatamente seu médico se você desenvolver quaisquer sintomas como dor de cabeça grave, vômitos, sonolência, tonturas, confusão ou fraqueza grave em um ou mais lados de seu corpo. Seu provedor de saúde verificará sua contagem de plaquetas antes e durante o tratamento com o AYVAKIT.

Efeitos cognitivos. Os efeitos colaterais cognitivos são comuns no AYVAKIT e podem ser graves. Informe seu provedor de saúde se você desenvolver quaisquer sintomas cognitivos novos ou piores, incluindo esquecimento, confusão, perder-se, dificuldade para pensar, sonolência, dificuldade para permanecer acordado (sonolência), problemas para encontrar palavras, ver objetos ou ouvir coisas que não estão lá (alucinações), ou uma mudança de humor ou comportamento.

Antes de tomar o AYVAKIT, informe seu provedor de saúde sobre todas as suas condições médicas, inclusive se você:

• têm baixa contagem de plaquetas

• apresentam abaulamento ou enfraquecimento da parede de um vaso sanguíneo (aneurisma) ou histórico de sangramento em seu cérebro

• ter um histórico de derrame no último ano

• estão grávidas ou planejam engravidar. O AYVAKIT pode causar danos a seu bebê por nascer

  • Fêmeas que podem engravidar: Seu provedor de saúde deve fazer um teste de gravidez antes de iniciar o AYVAKIT. Você deve usar contracepção durante o tratamento com AYVAKIT e durante 6 semanas após a dose final do AYVAKIT. Converse com seu provedor de saúde sobre métodos anticoncepcionais que podem ser adequados para você. Informe seu provedor de saúde imediatamente se você ficar grávida ou pensar que pode estar grávida durante o tratamento com o AYVAKIT.

  • Os homens com parceiras que podem engravidar devem usar anticoncepcionais eficazes durante o tratamento e por 6 semanas após a dose final do AYVAKIT.

• estão amamentando ou planejam amamentar. Não se sabe se o AYVAKIT passa para o seu leite materno. Não amamentar durante o tratamento com AYVAKIT e por pelo menos 2 semanas após a dose final do AYVAKIT. Fale com seu provedor de saúde sobre a melhor maneira de alimentar seu bebê durante este período

Informe seu provedor de saúde sobre todos os medicamentos que você toma, incluindo medicamentos de prescrição e de venda livre, vitaminas e suplementos herbais. O AYVAKIT pode afetar a forma como outros medicamentos funcionam, e alguns outros medicamentos podem afetar a forma como o AYVAKIT funciona. Fale com seu provedor de saúde antes de iniciar um novo medicamento.

Não dirija ou opere máquinas perigosas se você tiver confusão ou dificuldade para pensar durante o tratamento com o AYVAKIT.

Os efeitos colaterais mais comuns do AYVAKIT em pessoas com AdvSM incluem retenção ou inchaço de líquidos, diarréia, náusea, cansaço e alterações em certos exames de sangue.

Seu provedor de saúde pode alterar sua dose, interromper temporariamente ou interromper permanentemente o tratamento com AYVAKIT se você desenvolver certos efeitos colaterais. O AYVAKIT pode causar problemas de fertilidade nas mulheres e pode diminuir a produção de esperma nos homens, o que pode afetar sua capacidade de ter um filho. Fale com seu provedor de saúde se esta for uma preocupação para você. Estes não são todos os possíveis efeitos colaterais do AYVAKIT. Chame seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais.

Você é encorajado a relatar os efeitos colaterais negativos dos medicamentos prescritos à FDA.

Visite www.fda.gov/medwatch, ou ligue para 1-800-FDA-1088.

Por favor, veja as informações completas de Prescrição e Informação de Paciente para o AYVAKIT em www.AYVAKIT.com.

Este conteúdo foi desenvolvido pela Blueprint Medicines Corporation, o fabricante da AYVAKIT.

Blueprint Medicines e AYVAKIT são marcas registradas da Blueprint Medicines Corporation.

02/2022 USBP-CORAVAASM-22.002.1

médico não endossa nenhum produto, serviço ou tratamento específico.