A terapia gênica é uma forma experimental de tratar algumas doenças sem medicamentos tradicionais ou cirurgia.
Na superfície, o conceito é simples. Ela substitui um gene que não funciona por um que funciona.
Às vezes, uma pessoa contrai uma doença porque nasceu com um gene que não faz a proteína que o corpo precisa. A terapia genética permite aos cientistas colocar um gene que funciona no DNA de uma pessoa. Em teoria, uma vez que o corpo tenha a proteína de que necessita, a doença será corrigida.
Como funciona?
É aqui que uma simples idéia se complica rapidamente. Mas você realmente só precisa conhecer o quadro geral.
A terapia genética normalmente usa vírus feitos sob medida para colocar o gene que funciona em você. Os vírus funcionam infectando as células e inserindo sua própria genética em seu DNA. Isto engana a célula para se tornar uma fábrica de vírus.
No caso da terapia gênica, os cientistas colocam seu gene de escolha no material genético do vírus e depois "infectam" as células de uma pessoa - mas não se preocupe. Esta "infecção" é uma coisa boa.
Que doenças ele trata?
A FDA aprovou vários tratamentos de terapia genética. Um dos primeiros é chamado terapia com células T de CAR, e é apenas para crianças e adultos jovens com um tipo de câncer chamado leucemia linfoblástica aguda de células B (ALL), que já tentaram outros tratamentos. Também foi aprovada para o tratamento do mieloma múltiplo após outras terapias terem sido experimentadas.
Muitos outros ensaios clínicos estão em andamento, muitas vezes para doenças raras.
Na Europa, um tratamento para algo chamado deficiência de lipoproteína lipase - um distúrbio no qual uma pessoa não consegue quebrar moléculas de gordura - tornou-se a primeira terapia genética aprovada em 2012. Outra que trata a grave deficiência imunológica combinada (você pode conhecê-la como a doença do "garoto-bolha") está disponível na Europa.
A terapia genética para atrofia muscular espinhal (SMA), chamada onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma), também foi aprovada.
Resultados promissores em experimentos também foram relatados para outras condições, inclusive:
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Hemofilia
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Algumas causas da cegueira
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Deficiências imunológicas
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Distrofia muscular
É seguro?
A segurança é uma das principais prioridades nos ensaios clínicos. No caso da terapia genética, estes estudos ajudaram claramente.
As preocupações com a segurança causaram o colapso quase total do campo da terapia gênica em 1999. Um adolescente voluntário para um ensaio clínico morreu durante um experimento.
Os cientistas descobriram que seu sistema imunológico reagiu ferozmente ao vírus utilizado no tratamento.
Um ano depois, algumas pessoas em um ensaio francês contraíram leucemia.
As duras lições desses primeiros eventos levaram a requisitos de segurança mais rigorosos. Desde então, os pesquisadores encontraram uma maneira de usar os vírus - com segurança - para contrabandear a correção genética para seu corpo sem incomodar seu sistema imunológico. Eles também desenvolveram diretrizes cuidadosas que monitoram de perto os voluntários de estudo quanto aos efeitos colaterais.
Quão bem-sucedido tem sido?
Depende da condição.
Para a distrofia muscular, uma revisão de 2016 destacou algumas descobertas promissoras.
Uma forma de leucemia foi curada em um punhado de pessoas em questão de dias, informaram os pesquisadores em 2013.
Estudos para retinite pigmentosa, que é uma causa de cegueira, e hemofilia têm sido encorajadores. Mas em alguns casos, o sistema imunológico de uma pessoa começa a reagir ao vírus, e seus efeitos param.
Outros ensaios não foram como se esperava.
A FDA aprovou o tratamento voretigene neparvovec-rzyl em dezembro de 2017. Uma terapia genética adeno-associada ao vírus baseado em vetores, é para tratar pacientes com distrofia retiniana associada à mutação RPE65 bialleica confirmada.
O que é o futuro?
Os cientistas são esperançosos, mas cautelosos, especialmente dada a turbulenta história do campo. Mesmo depois de aprovadas, algumas terapias terão um preço elevado. Qual é o preço? Diz-se que o medicamento aprovado na Europa custa cerca de $650.000 por tratamento. Esse não é o medicamento mais caro do mercado.
