Um comité consultivo da FDA não está convencido de que um novo medicamento para a ALS seja eficaz.
Painel Consultivo da FDA Rejeita Novo Medicamento ALS
Por Pauline Anderson
31 de Março de 2022 C Um painel de peritos que aconselha a FDA a rejeitar por pouco um novo medicamento destinado a tratar a ALS.
Seis dos 10 membros do Comité Consultivo sobre Drogas do Sistema Nervoso Central e Periférico da FDA decidiram que não existem provas suficientes para apoiar a aprovação do medicamento da Amylyx Pharmaceuticals? As provas de um único ensaio são insuficientes, disse o painel.
O destino do fármaco, e a votação dos painéis, tem sido acompanhada de perto, uma vez que novos tratamentos para esta doença devastadora são extremamente necessários. Os membros do comité disseram ter sido movidos por testemunhos apaixonados de doentes, prestadores de cuidados, e outros. Mas, eles acreditam que as provas não cumprem o padrão exigido para a aprovação da FDA.
"Foi-nos pedido que procurássemos provas substanciais de persuasão e robustez, e penso que este único ensaio não corresponde bem a essa barra e foi problemático", disse Kenneth Fischbeck, MD, investigador do Instituto Nacional de Doenças Neurológicas e do AVC.
"Seria um mau serviço para os pacientes e as suas famílias avançar e aprovar um tratamento que é de benefício incerto", disse Fischbeck.
A votação das comissões não é vinculativa. Embora a FDA siga frequentemente as decisões dos seus consultores, a agência aprovou no ano passado um novo e controverso medicamento para a doença de Alzheimer, depois de um comité consultivo semelhante ter votado contra.
Estudo da Fase III nas Obras
Este novo medicamento ALS demonstrou abrandar o declínio causado pela esclerose lateral amiotrófica, por vezes conhecida como doença de Lou Gehrigs,
Jamie Timmons, MD, chefe das comunicações científicas da Amylyx Pharmaceuticals, disse.
O estudo descobriu que o medicamento abrandou o declínio em 25% em comparação com os pacientes que tomavam um placebo. Essa mudança é considerada clinicamente significativa.
Esta é a primeira vez que um tratamento demonstrou um benefício tanto na função como na sobrevivência na ALS, as duas medidas chave numa doença incessantemente progressiva e fatal, disse Joshua Cohen, co-CEO e co-fundador da Amylyx...
Durante a reunião, os pacientes da ELA disseram estar dispostos a aceitar um maior risco pela possibilidade de terem ainda um pouco mais de tempo com os seus entes queridos e argumentaram que o medicamento contém dois compostos que já estão disponíveis. Argumentaram que a FDA deveria exercer a sua flexibilidade regulamentar na aprovação deste fármaco experimental.
No entanto, o painel da FDA levantou uma série de questões com o ensaio. Estas preocupações incluíam o tamanho reduzido da amostra do estudo e nenhum benefício de sobrevivência às 24 semanas.
Muitos membros do painel disseram esperar que um ensaio em curso da fase III seja mais definitivo, porque é muito maior. Os resultados desse ensaio são esperados para o início de 2024.
