Etiqueta de alto preço para novas terapias genéticas, há muito esperadas
Por Kelly Wairimu Davis, MS
30 de dezembro de 2021 C Até 2025, 10 a 20 novas terapias celulares e genéticas provavelmente serão aprovadas a cada ano, de acordo com a FDA.
Ótimas notícias, certo? Estes produtos poderiam salvar inúmeras vidas de pessoas que vivem com doenças genéticas raras, como Célula Falciforme, Progeria e Spina Bifida.
O preço elevado destes tratamentos, no entanto, poderia impedir a celebração, segundo o especialista em biotecnologia e política Kevin Doxzen, PhD, Hoffmann Fellow da Universidade Estadual do Arizona, Tempe, e do Fórum Econômico Mundial.
Em um artigo publicado no The Conversation, ele adverte que as terapias genéticas podem custar centenas de milhares a milhões de dólares.
Um tratamento com células falciformes, que deve ser aprovado nos próximos anos, pode custar a um único paciente cerca de US$ 1,85 milhões de dólares. Um programa Medicare poderia pagar cerca de 30 milhões de dólares por ano, mesmo que apenas 7% das pessoas elegíveis recebam tratamento.
Outro exemplo é o Zolgensma, uma medicação única para tratar a atrofia muscular espinhal, que é uma doença que pode fazer com que seus músculos se enfraqueçam e se decomponham, levando freqüentemente a dificuldades para sentar-se, andar, respirar e engolir.
Com um preço de 2,1 milhões de dólares, o Zolgensma é o medicamento mais caro do mundo.
A angariação de grandes quantias de dinheiro para medicamentos como Zolgensma pode ser extremamente tributária para aqueles que vivem com doenças raras e suas famílias.
Veja Ayah Lundt, uma jovem na Dinamarca destacada no artigo The Conversation, que foi diagnosticada com atrofia muscular espinhal aos 10 meses de idade. Após 7 meses e meio de angariação de fundos online e leilões de grandes doadores ao redor do mundo, sua família conseguiu apoio suficiente para levantar os 2,1 milhões de dólares para comprar a Zolgensma.
Para algumas famílias, no entanto, essa abordagem pode não ser tão bem sucedida.
Então, como essas drogas que mudam a vida chegam às mãos de pacientes necessitados?
Criar modelos de pagamento que ajudem os pacientes com o custo do tratamento, ao mesmo tempo em que mantêm em funcionamento programas de seguro e empresas farmacêuticas, é uma forma, diz Doxzen.
No que é chamado de modelos baseados em resultados, o seguro poderia pagar uma taxa inicial às empresas farmacêuticas, e então continuar os pagamentos com base no progresso dos pacientes após receberem o tratamento - especialmente porque medicamentos caros como Zolgensma não têm garantia de ser eficazes.
O modelo Netflix, é outra solução potencial, diz Doxzen.
Operando como um serviço de assinatura, um programa estatal Medicaid poderia pagar às empresas farmacêuticas uma taxa fixa por acesso ilimitado às terapias genéticas. Este modelo ajudou a criar mais acesso a tratamentos de hepatite-C para pacientes na Louisiana.
