O que é CRISPR? Quais são as condições que ele trata?

Em apenas alguns anos, o CRISPR lançou uma tonelada de pesquisas que poderiam mudar a forma como tratamos tudo, desde colesterol alto até câncer. Saiba o que é, por que é tão excitante e como é usado.

Pode parecer algo que você encontra na mercearia entre as batatas fritas e os folhados de queijo, mas CRISPR é um remédio de última geração. Ele pode um dia ajudar a curar as condições de fibrose cística até o câncer de pulmão.

CRISPR não é um medicamento. É uma técnica. O objetivo é cortar e corrigir falhas em seus genes que ameaçam sua saúde. Embora não seja o primeiro método de edição de genes que os cientistas tentaram, é o mais simples, mais rápido e mais preciso. E isso o torna um modificador de jogo.

CRISPR' Definido

CRISPR é a abreviação de clusters com repetição palíndrica curta, regularmente intercalada. É um pouco de DNA que os cientistas notaram pela primeira vez no sistema imunológico das bactérias. Isso inspirou a técnica de edição de genes que todos agora chamam de CRISPR.

Essas bactérias usam o CRISPR como uma lista dos Mais Procurados. Quando um vírus ataca, a bactéria memoriza o DNA virus e arquiva seu perfil em seu CRISPR. Se esse mesmo vírus atacar novamente mais tarde, a bactéria puxa seu arquivo para cima no CRISPR e o copia. Essa cópia age como um assassino: Ela caça o vírus e corta seu DNA para destruí-lo.

Agora, os pesquisadores usam a mesma estratégia do CRISPR para enfrentar ameaças como doenças. O CRISPR pode ligar ou desligar os genes, ou fazê-los funcionar de uma maneira diferente, para proteger sua saúde.

Por exemplo, pense em alguém que nasceu com um erro genético que lhe deu uma doença rara. Ou uma mudança de gene que acontece mais tarde na vida e coloca você em risco de contrair câncer. Os cientistas querem ser capazes de carregar essas falhas no CRISPR, cortar a falha de DNA e consertá-la.

Como? A idéia básica seria pegar algumas células de um paciente, editá-las usando o CRISPR e aumentar a quantidade delas, e então injetá-las de volta no paciente. Parece uma idéia simples, mas fazer isso em grande escala é difícil. Os cientistas também trabalharam em outras técnicas de edição de genes, além do CRISPR.

Como isso pode ajudar com o câncer?

Há muitos tipos de câncer, e todos eles estão ligados a problemas nos genes. Portanto, o CRISPR é promissor, embora ainda não haja tratamentos ou curas.

Grande parte da pesquisa até agora se concentra na imunoterapia, que utiliza o sistema imunológico de seu corpo para combater o câncer. Há diferentes maneiras de fazer isso, como por exemplo:

Atacar o câncer. Alguns cientistas têm usado o CRISPR para sobrealimentar as células T do sistema imunológico. Em testes de laboratório, os pesquisadores do CRISPR editaram as células T para que reconhecessem o câncer. As células T editadas então matavam as células cancerígenas.

Desligando as defesas contra o câncer. As células T não deveriam atacar células normais. As células saudáveis usam certas proteínas, incluindo uma chamada PD-1, como um sinal para as células T evitarem. É como dizer: "Tudo bem aqui". Não são necessárias células T.

Mas algumas células cancerosas têm PD-1, apesar de não serem saudáveis. É como ter uma identificação falsa que mantém as células T afastadas e deixa o câncer crescer. Em uma experiência, os cientistas usaram o CRISPR para desligar o gene que faz o PD-1. E assim mesmo, as células T atacavam as células cancerígenas.

A desaceleração do câncer. Outro laboratório usou o CRISPR para mudar os genes nas células cancerígenas. Ao fazer isso, eles diminuíram a velocidade com que o câncer poderia se espalhar.

Isto é apenas uma pequena amostra de estudos. É um longo caminho desde testes de laboratório até tratamentos seguros e eficazes. Pequenos testes com pessoas estão apenas começando, e pode levar anos até que esteja amplamente disponível.

Existem atualmente quatro testes em andamento nos EUA -- visando o câncer, linfoma, um distúrbio sanguíneo chamado doença falciforme e cegueira hereditária. A Fase I do CRISPR, visando o câncer, mostrou que é seguro. Espera-se que todas as trilhas durem vários anos.

Pode ajudar com outras doenças?

Os cientistas estão estudando o CRISPR para muitas condições, incluindo colesterol alto, HIV e doença de Huntingtons. Os pesquisadores também têm usado CRISPR para curar a distrofia muscular em camundongos.

Muito provavelmente, a primeira doença que o CRISPR ajuda a curar será causada por apenas uma falha em um único gene, como a doença falciforme. Não existem muitas dessas condições - muitas doenças envolvem muitos genes - mas elas podem ser as mais fáceis de serem tratadas.

Quais são os riscos?

Quando você está falando em mudar o DNA, que é o código genético que afeta tudo, desde a cor dos olhos até as chances de ter um ataque cardíaco, isso levanta grandes questões. Essas questões incluem a ética do ajuste do DNA e o que poderia dar errado.

Já existem alguns limites rigorosos. Por exemplo, a edição do DNA no esperma ou nos óvulos (também chamados de células germinativas) criaria mudanças que seriam passadas para a próxima geração. Isso teria efeitos de longo alcance. Portanto, esse tipo de pesquisa é proibido em mais de 40 países, incluindo os EUA.

O CRISPR é eficaz, mas não é perfeito. Há uma chance de que ele possa editar acidentalmente DNA muito semelhante que não é seu alvo. E porque mesmo uma pequena mudança no DNA pode ter grandes impactos, os pesquisadores precisam usar de muita cautela.

Os cientistas ainda não sabem quais podem ser todos os efeitos colaterais do CRISPRs. Mas seu potencial revolucionário significa que você provavelmente verá o CRISPR nas notícias por um longo tempo.

Hot