Opções de tratamento para hemoglobinúria paroxística noturna

Tratamentos para hemoglobinúria paroxística noturna previnem coágulos e aliviam os sintomas para melhorar sua qualidade de vida.

O tratamento que você recebe depende de quão graves são seus sintomas. Se você tiver sintomas leves que não o incomodem, pode não precisar de nenhum tratamento. Seu médico apenas o observará para ver se você tem sintomas mais tarde.

Seu médico lhe dará início ao tratamento se você começar a ter problemas como:

  • Contusões

  • Sangramento

  • Cansaço

  • Falta de ar

Medicamentos para proteger suas células sanguíneas

O principal tratamento para PNH é a medicina para parar a quebra dos glóbulos vermelhos, diminuir suas chances de coágulos sanguíneos e melhorar sua qualidade de vida...

Eculizumab (Soliris) e ravulizumab (Ultomiris) funcionam de forma semelhante. Ambos os medicamentos vêm como um IV. Você recebe Soliris uma vez a cada 2 semanas e Ultomiris uma vez a cada 8 semanas.

Soliris e Ultomiris controlam os sintomas, mas eles não curam a PNH. Você precisará tomar remédios para o resto de sua vida, ou até que sua doença entre em remissão...

Pegcetacoplan (Empaveli) é uma terapia orientada que pode ser prescrita para aqueles que são novos no tratamento ou que estão mudando de... Soliris ou Ultomiris. Também é tomado por via intravenosa e é administrado duas vezes por semana.

Como estes medicamentos bloqueiam parte do seu sistema imunológico, eles podem tornar mais prováveis as infecções graves. Você precisará tomar a vacina meningocócica pelo menos 2 semanas antes de sua primeira dose de Soliris ou Ultomiris. Então seu médico ficará de olho em você para detectar sinais de uma infecção enquanto você toma o medicamento.

Transplante de células-tronco

As células-tronco são as primeiras células de sua medula óssea que se transformam em novas células sanguíneas. A única maneira de curar o PNH é com o que se chama um transplante alogênico de células-tronco. Também chamado de transplante de medula óssea, ele substitui suas células-tronco danificadas por células saudáveis de um doador, geralmente um parente próximo, porque muitas vezes elas são as melhores compatíveis.

Um transplante de células-tronco pode ter sérios riscos, incluindo infecção e danos aos órgãos. É apenas para pessoas com PNH muito grave que podem ter coágulos de sangue ou outros problemas graves.

Antes do transplante, você receberá tratamentos para preparar seu corpo para as novas células. A quimioterapia ou a radiação destroem a antiga medula óssea danificada para que as novas células-tronco possam crescer. Você as faz passar por um tubo longo e fino colocado em seu peito ou pescoço. As células-tronco viajarão até sua medula óssea, onde se transformarão em novas células sanguíneas saudáveis.

Tratamentos para aliviar os sintomas

Seu médico pode lhe dar outros tratamentos para aliviar os sintomas de PNH, ajudando seu corpo a produzir novas células sanguíneas.

Isso pode incluir:

  • Suplementos de ferro e ácido fólico

  • Transfusões de sangue

  • Fatores de crescimento

  • Hormônios chamados andrógenos

Talvez você também precise tomar anticoagulantes para evitar a formação de coágulos de sangue. Enquanto você estiver tomando um anticoagulante, você tem que ser extra cuidadoso para evitar ferimentos, pois estes medicamentos tornam o sangramento mais provável.

Medicamentos para suprimir seu sistema imunológico

Algumas pessoas com PNH também têm anemia aplástica, que é quando sua medula óssea não produz novos glóbulos vermelhos porque seu sistema imunológico ataca as células-tronco de sua medula óssea. Medicamentos como a globulina (timoglobulina) e a ciclosporina podem impedir seu sistema imunológico de atacar sua medula óssea.

Ensaios clínicos

Os pesquisadores estão estudando muitos novos tratamentos para PNH em ensaios clínicos. A adesão a um destes estudos pode lhe dar acesso a uma nova terapia antes que ela esteja disponível para todos os outros. Pergunte ao médico que trata sua PNH se um ensaio clínico pode ser adequado para você.

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